Small molecules che inducono la degradazione della proteina prionica cellulare

Questa invenzione riguarda il campo della medicina e si concentra in particolare su nuove soluzioni per trattare disturbi legati alla proteina prionica cellulare (PrPC), una proteina coinvolta in diverse malattie neurodegenerative.

Come funziona?

Con l’avanzare dell’età, può verificarsi un errore nel modo in cui le proteine si ripiegano, assumendo forme anomale ricche di strutture chiamate foglietti β; queste forme possono aggregarsi in fibrille amiloidi che interferiscono con il funzionamento dei neuroni e sono coinvolte nello sviluppo di diverse malattie neurodegenerative, come Alzheimer, Parkinson, SLA e le malattie da prioni. Le malattie prioniche, o encefalopatie spongiformi trasmissibili, sono causate dalla trasformazione della proteina prionica normale (PrPC) in una forma anomala e mal ripiegata (PrPSc) che si accumula nel sistema nervoso centrale.

La presente tecnologia permette l’utilizzo di un nuovo metodo per sviluppare farmaci, chiamato PPI-FIT, che permette di identificare piccole molecole capaci di legarsi a una forma temporanea e instabile della proteina prionica PrPC, favorendone la degradazione prima che diventi funzionale. Questo approccio consente di ridurre i livelli di PrPC nelle cellule ed è promettente per il trattamento di diverse patologie legate a questa proteina, tra cui malattie neurodegenerative (come Alzheimer, Parkinson e malattie da prioni), disturbi neuroinfiammatori (come la sclerosi multipla) e alcuni tumori, inclusi il glioblastoma e i tumori di stomaco, seno e colon.

Applicazioni

• Trattamento delle malattie neurodegenerative;
• Trattamento dei disturbi neuroinfiammatori;
• Interventi terapeutici per altre proteine mal ripiegate.

Vantaggi

• Targeting di forme temporanee della proteina;
• Aumento della degradazione selettiva;
• Riduzione degli effetti collaterali;
• Versatilità.